На «Биопроме» обсудили возможные механизмы финансирования CAR-T терапии

Дорогостоящая CAR-T клеточная терапия станет более доступной для российских пациентов в случае создания отдельной госпрограммы, специализированного фонда или запуска механизма государственно-частного партнерства (ГЧП). Такие варианты финансирования обсудили участники сессии «Клеточная CAR-T-терапия: инновационные решения в медицине» на международном форуме «Биопром-2025» в Геленджике.

Что такое CAR-T

CAR-T клеточная терапия – это вид иммунотерапии. Ее суть заключается в перепрограммировании собственных клеток иммунной системы для поиска и уничтожения клеток, вызывающих болезнь. Для создания CAR-T препарата из крови пациента выделяют T-лимфоциты. В лаборатории эти иммунные клетки модифицируют с помощью генной инженерии для получения на поверхности особых белков, называемых химерными антигенными рецепторами (CAR). После чего клетки вводят обратно в организм пациента, и они приступают к борьбе с болезнью.

Разрешение на проведение CAR-T клеточной терапии в России есть у восьми медорганизаций, в основном это онкологические центры, сообщила руководитель Росздравнадзора Алла Самойлова.

В России пока зарегистрирован единственный клеточный CAR-T препарат – кимрая швейцарской компании Novartis. «Компания – производитель этого препарата оценивает потребность российских пациентов порядка 2000 доз в год. Если за два года у нас пролечено три пациента, то, конечно, есть объективные причины, почему этого не произошло. Первая причина, конечно, финансовая», – говорит депутат Госдумы Ирина Филатова.

Стоимость курса кимраи в России составляет 27,5 млн руб. – это 3-е место в рейтинге самых дорогих лекарств, зарегистрированных в России, по версии IT-компании «Курсор». В 2025 г. две упаковки препарата закупались только Морозовской детской городской клинической больницей в Москве. В ней, как сообщал 27 июня мэр столицы Сергей Собянин, была впервые проведена успешная промышленная CAR-T терапия для ребенка с раком за счет средств гранта правительства Москвы.

В России нет механизмов финансирования применения высокотехнологичных персонализированных препаратов, отмечает Филатова. Терапия осуществляется за счет средств граждан или частных фондов. Необходимы федеральные и региональные программы финансирования или ГЧП, считает советник Института развития медицинской и фармацевтической промышленности Сергей Максимкин, приводя в пример ГЧП диализ.

«Ведомости» направили запрос в Минздрав с просьбой уточнить, за счет каких средств сейчас российским пациентам проводят CAR-T клеточную терапию и обсуждается ли запуск новых механизмов финансирования такого лечения.

На рынке может появиться и отечественный CAR-T клеточный препарат утжефра для лечения злокачественных заболеваний крови, стоимость которого будет ниже зарубежного аналога. Во всяком случае, такие обещания дает на своем сайте разработчик препарата – НМИЦ гематологии Минздрава. До конца 2025 г. центр в рамках госзадания проводит его клиническое исследование. Потребность в таких препаратах, по оценкам НМИЦ гематологии, есть у 10 000 российских пациентов ежегодно.

Где применяется CAR-T терапия

В случае онкологии CAR-T терапия позволяет добиться ответа на лечение при резистентности к химиолучевой терапии, таргетным препаратам и при рецидивах заболевания, говорится на сайте ФГБУ «НМИЦ радиологии» Минздрава. Впервые технологию начали применять в лечении онкогематологических заболеваний (опухолей крови и лимфоидной ткани), теперь разрабатываются методики использования CAR-T препаратов в терапии аутоиммунной патологии и ВИЧ-инфекции.

На CAR-T терапию возлагают надежды ревматологи. По словам руководителя НИИ клинической и экспериментальной лимфологии – филиала Института цитологии и генетики Сибирского отделения РАН Максима Королева, несмотря на 25-летнюю практику использования генно-инженерных биологических препаратов, в ревматологии накопились проблемы, связанные с этой технологией. В частности, эффективность терапии не превышает 65%, что послужило поводом для введения в оборот у ревматологов термина difficult-to-treat (трудно поддающийся лечению), например difficult-to-treat волчанка, ревматоидный артрит и т. д., продолжил он. «То есть формируется пул пациентов, которых после перебора различных классов препаратов нечем лечить. CAR-T терапия – хороший ответ на этот вызов», – считает Королев. Но в отличие от онкологии при ревматологических заболеваниях нет конечной точки в лечении – это пожизненная терапия, добавил он.

Кадры решают все

Сложности с применением CAR-T терапии также связаны с кадрами, регуляторикой и отсутствием инфраструктуры, в том числе логистической, сказал заместитель директора Высшей школы молекулярной и экспериментальной медицины НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева Сергей Ларин.

Большинство препаратов, которые применялись в России, произведены непосредственно у постели больного, т. е. в медицинских центрах, поясняет руководитель локальных проектов «Астразенека», Россия и Евразия, Денис Барановский. В этих же центрах они прошли весь свой производственный цикл, включая контроль качества, и были введены пациенту. Таким образом, остро встает вопрос подготовки кадров, так как клинические специалисты не могут закрыть все вопросы, связанные с производством препаратов. «Направление, которое сегодня начинает развиваться в России, требует специалистов, работающих на стыке генной инженерии, клеточной биологии и надлежащих практик», – говорит Барановский.

По словам Самойловой, разрешение на CAR-T терапию получил Сеченовский университет, который как раз объединяет специалистов разного профиля. И, по ее мнению, вуз может стать площадкой для постдипломного образования, а также оказывать консультационные услуги.

Самойлова также отметила, что служба готова заняться контролем за осложнениями и нежелательными реакциями, возникающими при CAR-T клеточной терапии. «Довольно сложно говорить о фармаконадзоре в CAR-T-терапии <...> Это будет неким новшеством для нас, но поскольку есть опыт работы фармаконадзора вообще, то, безусловно, и в CAR-T терапии тоже», – сказала она.

По ее мнению, «в ближайшем будущем» будет и полная регуляторика, и прослеживаемость, в том числе стерильности при производстве препаратов. «И мы найдем даже деньги <...> Было бы желание, т. е. будут фонды <...>, либо это будет государственная программа (для финансирования CAR-T терапии. – «Ведомости»)», – заключила Самойлова.