Нехватку региональных средств на лечение орфанных болезней восполнят федбюджетом

Правительственная комиссия по законопроектной деятельности поддержала 10 марта проект закона Минздрава, который предлагает оказывать дополнительную финансовую поддержку регионам по закупке лекарств для людей с редкими (орфанными) заболеваниями. Об этом «Ведомостям» сообщили три источника: один, близкий к комиссии, еще два – в Белом доме.

Законопроект Минздрава предусматривает поправки в закон об основах охраны здоровья. В его действующей редакции граждане с жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими заболеваниями получают лекарства за счет регионального бюджета. Поправками же предлагается предусмотреть допфинансирование регионов средствами из федерального бюджета – в случае если у субъекта не хватает денег на такие препараты.

Правительство также определит правила для получения межбюджетного трансфера и размер выплат, следует из материалов к законопроекту. Срок подготовки правил – 180 дней со дня принятия правительством решения внести законопроект в Госдуму. В случае принятия закона он вступит в силу с 1 января 2026 г.

В Федеральный регистр лиц, страдающих орфанными заболеваниями (ведется Минздравом), внесено 21 615 россиян, следует из пояснительной записки к законопроекту. Средняя стоимость годовой терапии одного такого пациента – 2,76 млн руб., сказано в документе. Таким образом, реализация законопроекта Минздрава может потребовать до 6,5 млрд руб., уточняется в записке.

В апреле 2024 г. Государственный совет Татарстана обратился в Конституционный суд (КС) с жалобой на положения, которые обязывают российские регионы обеспечивать граждан с орфанными заболеваниями. Республика просила возложить обязанность по обеспечению жизненно важными лекарствами на федеральный бюджет.

В своем постановлении КС обязал законодателей разработать резервный механизм для оперативного предоставления лекарств больным жизнеугрожающими редкими заболеваниями, если региональным властям не хватает бюджетных средств на их закупку. Суд также признал, что сейчас отсутствует механизм передачи уже закупленных лекарств или выделенных бюджетных средств в случае переезда пациента из одного региона в другой.

По словам генетика Александра Резника, орфанные заболевания называют болезнями-сиротами (от англ. orphanage – приют для сирот). «Они настолько редко встречаются, что ими как будто бы не занимаются», – пояснил он. Редкие заболевания имеют распространенность не более 10 случаев заболевания на 100 000 населения, следует из закона об основах охраны здоровья.

В перечень орфанных заболеваний Минздрава входит 297 болезней. В нем учтены болезни, для которых есть патогенетическая терапия (т. е. позволяющая устранить или подавить механизмы развития болезни), всего же насчитывается около 7000 редких заболеваний, пояснила «Ведомостям» директор Института экономики здравоохранения НИУ ВШЭ Лариса Попович. Для болезней, у которых нет терапии, невозможно предусмотреть никаких льгот и лекарств, пояснила она.

По словам заведующего отделением врожденных и наследственных заболеваний Института Вельтищева Пироговского университета Сергея Боченкова, наиболее распространенными орфанными заболеваниями являются: мышечная дистрофия Дюшенна, муковисцидоз, нейрофиброматоз I типа, туберозный склероз, синдром ломкой хромосомы Х, синдром Элерса – Данло. Дорогостоящие лекарства для некоторых из этих болезней закупаются из средств федбюджета по программе «14 высокозатратных нозологий». Например, для людей с муковисцидозом.

По словам Попович, проблема с выполнением регионами своих обязательств перед пациентами в том числе могла быть связана с ростом цен на лекарства на фоне введенных в отношении РФ санкций. Пациенты в регионах не сталкиваются с проблемами в получении лекарства, если оно входит в орфанный перечень, по которому закупка лекарств обеспечивается за счет субъектов (всего в нем 17 заболеваний), рассказала «Ведомостям» председатель экспертного совета Всероссийского общества орфанных болезней Екатерина Захарова. Трудности с получением лекарств возникают, например, у тех, кто не имеет «нужной» степени инвалидности, из-за чего «регионы просто не имеют право обеспечить их льготными лекарствами», пояснила она.

Проблемы также возникают у взрослых пациентов, если необходимый им препарат не зарегистрирован в России, продолжила Захарова. При этом государственный фонд «Круг добра», обеспечивающий лекарствами детей с редкими заболеваниями до 19 лет включительно, закупать незарегистрированные препараты может. Когда дети выходят из фонда «Круг добра» во взрослую сеть, далеко не у всех регионов находятся средства на их лечение, отмечает эксперт.

В 43 регионах страны пациенты с редкими заболеваниями добивались лекарств через суды в 2023–2024 гг., писали «Ведомости» в декабре прошлого года. 146 дел рассмотрели суды первой, апелляционной и кассационной инстанций. Из них 76% составляли дела по взрослым пациентам.

Как отмечала 28 февраля директор департамента регулирования обращения лекарственных средств и медизделий Минздрава РФ Елена Астапенко, до мая министерство соберет предварительную информацию о потребности в препаратах на 2026 г., чтобы сформировать проект федерального бюджета и помочь поставщикам организовать производство. Кроме того, Минздрав прорабатывает возможность перераспределять препараты между взрослыми и детьми внутри субъектов России, а также дополнительно закупать лекарства при включении их в перечень ВНЗ и возникновении экономии бюджетных средств.