Деловое решение вопроса жизни и смерти


Джон Кроули долго ждал того дня, когда он поднимет свою пятилетнюю дочь из инвалидного кресла и покатает ее на машине. Вернее, не ждал. Он помог создать лекарство, которое может спасти ее и тысячи других детей от смертельной болезни.

Дочь Кроули Меган и ее младший брат Патрик страдают редким заболеванием - болезнью Помпе. Это генетическая патология, при которой мышцы практически полностью атрофируются, вызывая затруднение при дыхании, остановку сердца и смерть. Во всем мире от нее страдают менее 10 000 детей.

Кроули узнал об этом, когда Меган было полтора года, а Патрику - неделя от роду. Врачи сообщили ему, что Меган вряд ли доживет до своего второго дня рождения. Кроули понял, что средства против болезни - искусственного фермента - пока не существует. Финансовый консультант, никогда до этого не занимавшийся медициной, решил создать компанию, которая разработает лекарство. Он оставил работу в консалтинговой фирме, заложил дом и взял кредит в $100 000, провел переговоры со множеством биотехнологов и в конце концов договорился о сотрудничестве с одним из них. После того как были получены первые обнадеживающие результаты исследований нового препарата, Кроули удалось получить кредиты на разработки - $27 млн. Он решил, что в одиночку компания не сможет довести дело до конца, и продал ее Genzyme, которая производит препараты для лечения генетических патологий. Genzyme, компания с годовым доходом $1,3 млрд.

Genzyme заплатила за компанию Кроули $137,5 млн - больше за разработки препарата, еще не испытанного на людях, до этого платили редко. Сам Кроули выручил от сделки $6 млн - остальное пошло на выплату кредитов - и возглавил проект Genzyme по созданию лекарства от болезни Помпе. Тогда, в 2001 г. , ему было 34 года.

Кроули сдвинул горы, чтобы получить разрешение на испытания нового препарата. Но выяснилось, что его собственные дети, состояние которых быстро ухудшалось, вряд ли смогут стать первыми пациентами, на которых он будет испытан. Вместе со своей компанией Кроули продал Genzyme и все права на новое лекарство. Ему было важно как можно скорее вылечить детей. Genzyme стремилась как можно скорее начать поставки препарата на рынок. Как скоро это можно было сделать, зависело от того, на ком испытывать лекарство. Дети Кроули были уже слишком взрослыми - большинство детей с болезнью Помпе умирают, не прожив восьми месяцев. Меган и Патрику тогда было соответственно пять и четыре года, и они меньше других подходили для тестов.

"Сколько раз я делал доклады о проектах и бюджетах, а в голове у меня была одна мысль: боже, Меган и Патрику от этого никакой пользы", - говорит Кроули. "Я хотел, чтобы он пришел к нам, перевернул всю компанию вверх дном, заставил всех двигаться быстрее", - говорит Генри Термир, генеральный директор Genzyme.

Но того, что дети Кроули первыми получат препарат, бизнесмену никто не обещал - окончательное решение оставалось за американской Администрацией по контролю за продуктами питания и лекарствами (FDI).

Сотрудники Genzyme, набранные в группу Кроули, знали, как добиться одобрения властей, и решили, что на тестирование на более молодых пациентах они согласятся быстрее.

К весне 2002 г. препарат был готов для тестирования на людях. Но к тому времени объемы фермента, для получения которого используются яйцеклетки грызунов, были крайне малы, оборудование для его производства в больших объемах только разрабатывалось. Было решено испробовать лекарство на двух группах пациентов - детях возрастом до шести месяцев и более взрослых, но не старше трех лет. Кроули пришлось подписаться под решением, которое означало, что его дети пока исключены из проекта.

Genzyme пыталась ему помочь - компания предложила специальную программу тестирования на "потомстве одних родителей". Кроули сказал жене, что их дети получат лекарство к осени 2002 г. Эксперимент должен был проводиться в детской больнице в Филадельфии. Кроули ждал звонка из больницы до августа, потом позвонил сам. Ему сообщили, что руководство больницы нашло конфликт интересов в том, что в одном из испытаний нового лекарства примут участие только дети топ-менеджера компании, которая его разрабатывает.

С того момента, как Genzyme пообещала начать лечение детей Кроули, прошло уже пять месяцев, они успели заметно ослабеть. Они не могли жить без аппаратов искусственного вентилирования легких и искусственного питания, им несколько раз требовалась помощь реаниматологов, весь дом Кроули превратился в больницу.

Бизнесмен был близок к отчаянию. Он стал подумывать о том, чтобы украсть несколько пузырьков лекарства со склада Genzyme. Он бы так и сделал, но лекарство нельзя было вводить в домашних условиях, а ни в одной больнице применять неопробованный препарат без разрешения властей не стали бы. Genzyme могла бы добиться специального разрешения на это от FDA, но не стала: у нее не хватало препарата для собственных тестов.

Кроули решил действовать самостоятельно. Он связался с бывшим сотрудником основанной им компании, работающим в Университете Флориды. Они быстро разработали новую программу тестирования для детей более старшего возраста, больных болезнью Помпе. Дети Кроули не единственные, кто мог в ней участвовать, - многим другим тоже удается прожить несколько лет, поэтому и конфликта интересов можно было избежать. Больничное начальство одобрило испытание, и Кроули сказал жене и детям, что они наконец-то едут лечиться во Флориду.

Но спустя два дня Кроули позвонили коллеги из Genzyme. Они были в ярости: как он мог заказать лекарство, не предупредив их? Флоридская программа испытаний предусматривает участие шести детей, а у Genzyme лекарства достаточно только для двоих - испытание не состоится.

Кроули пришлось сказать своей дочери: "Прости, малыш, но мы пока не сможем поехать во Флориду за твоим волшебным лекарством".

Несколько дней спустя ему пришлось скрепя сердце организовать поставку лекарства для лечения испанского ребенка, страдающего болезнью Помпе. Законы, касающиеся использования экспериментальных лекарств в Европе, мягче, чем в США. Для Genzyme выходило быстрее испытывать препарат по другую сторону Атлантики. Кроули хотелось бы отправить и своих детей в Европу на лечение, но они были уже слишком слабы для переезда.

А в ноябре Genzyme неожиданно сообщила Кроули, что нашла возможность применить препарат на его детях. Компания должна была в течение нескольких дней подать заявку в FDA на разрешение использования препарата. Провести эксперимент согласилась небольшая больница в Нью-Джерси, с одним из генетиков которой ранее сотрудничала Genzyme.

Наученный горьким опытом, Кроули на этот раз решил не обольщаться и не рисковать. Чтобы ничто не смогло помешать детям лечь в больницу, он решил устранить конфликт интересов - уйти из Genzyme. В декабре он сообщил об этом руководству компании, сдал свой служебный пропуск и больше не возвращался в офис. Под Рождество он получил из больницы соглашение на лечение детей. Еще через две недели он сам помог поставить капельницу Меган. "Не разлейте, - сказал он медсестре. - Это стоило $200 млн".

Уже в апреле врач сказала Кроули и его жене, что скоро можно попробовать на время снимать аппарат искусственной вентиляции. У Патрика явных улучшений пока нет. По словам врачей, он может выжить, но восстановление может быть долгим. А Меган уже катается с папой в машине. (WSJ, 26. 08. 2003, Кирилл Корюкин)