Минздрав зарегистрировал препарат для лечения СМА «Золгенсма»

Министерство здравоохранения России зарегистрировало швейцарский препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) «золгенсма». Это следует из информации в государственном реестре лекарственных средств.

В записи говорится, что препарат получил регистрацию сегодня. Ввод лекарства в гражданский оборот разрешен на пять лет. Таким образом, регистрация действует до 9 декабря 2026 г.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) является наследственным генетическим заболеванием, влияющим на двигательные нейроны спинного мозга. Из-за мутации в гене SMN1 у таких пациентов снижается выработка SMN-белка — без него нейроны разрушаются и перестают передавать сигналы от мозга к мышцам. Это приводит к атрофии мышц конечностей, головы и шеи.

В мире существует три лекарства для лечения СМА. Теперь все три зарегистрированы в России. Ранее, в 2019 г., соответствующие документы получили препарат «Спинраза» (нусинерсен) от американской компании Biogen, а 26 ноября 2020 г. — «Эврисди» (рисдиплам) швейцарской Roche. Последний из трех лекарств применяется перорально, два других вводятся инъекционно.

Стоимость инъекции «Золгенсмы» на зарубежных рынках превышает $2,1 млн. Препарат включен в книгу рекордов Гиннесса как самое дорогое лекарство в мире, уточняет ТАСС. Покупкой лекарства для детей в России занимается фонд «Круг добра».