Минздрав зарегистрировал российский препарат для терапии миодистрофии Дюшенна

Минздрав выдал регистрационное удостоверение российскому препарату для лечения миодистрофии Дюшенна «Глевентра» (МНН «гивиностат»). Об этом «Ведомостям» сообщил представитель биофармацевтической компании «Промомед» на форуме «Биопром».

Как уточнили в компании, это первый нестероидный препарат для терапии миодистрофии Дюшенна, чья эффективность не зависит от типа мутации, вызывающей заболевание. Гивиностат снижает воспаление и фиброз, а также уменьшает жировое замещение мышечной ткани, стимулируя ее регенерацию.

«Для врачей открывается вариативность в принятии клинических решений без необходимости сложного подбора под индивидуальный генетический профиль пациента», – сказала директор по новым продуктам компании Кира Заславская.

Миодистрофия Дюшенна – это редкое наследственное заболевание. Оно вызвано мутациями в гене DMD, из-за чего полностью отсутствует или не выполняет свои функции белок дистрофин. Это становится причиной повреждения мышечных волокон, хронического воспаления, фиброза и замещения мышечной ткани. Данный процесс приводит к нарастающей инвалидизации и зависимости пациента от посторонней помощи. В России зарегистрировано около 2000 пациентов с данным диагнозом.