Инновационные медтехнологии сталкиваются с барьерами при внедрении в практику

Механизм «госпитального исключения», который должен ускорять доступ пациентов к новым медицинским технологиям (инновационным решениям, лекарствам и методам лечения и диагностики заболеваний), не работает для абсолютно инновационных разработок. Об этом начальник управления научных исследований Первого Санкт-Петербургского государственного медицинского университета им. акад. И. П. Павлова Марина Попова рассказала на конференции, посвященной особенностям оценки технологий здравоохранения. Если в мире нет клинических данных по препарату, подавать заявки-досье на его применение в Минздрав нельзя, объяснила она.

Госпитальное исключение – это предусмотренный законодательством режим, который позволяет использовать незарегистрированные в России технологии лечения в случаях, когда стандартные способы помощи пациентам не работают, пояснила директор Центра развития здравоохранения Школы управления «Сколково» Марина Велданова. Решение о таком лечении принимает врачебный консилиум на основании оценки состояния пациента и имеющихся данных об эффективности технологии.

По словам Поповой, механизм госпитального исключения в России начал работать с сентября 2023 г. и позволил сократить путь инноваций от разработки до использования в практике. Тем не менее сейчас разрешение на применение инновации можно получить только при наличии клинических данных – подробно описанных и доступных для оценки регуляторами результатов ее применения в медицинской практике. Они могут быть представлены в виде опубликованных материалов или структурированных отчетов по использованию схожих продуктов у пациентов в рамках клинических исследований (КИ), объяснила Попова «Ведомостям».

Для принципиально новых решений, например нацеленных на неизученные мишени в CAR-T терапии, сопоставимых клинических данных зачастую нет, сказала Попова. Легального инструмента их получения тоже пока нет. В связи с этим ученая указала на необходимость внедрения в рамках госпитального исключения специального, адаптированного под госпитальные и академические разработки, режима ранних КИ – исследований на ограниченной группе пациентов с четким протоколом, отчетностью, а также контролем безопасности и эффективности. Это позволило бы аккуратно и правомерно накапливать первые данные по действительно новым решениям, подчеркнула Попова.

Сделать это, по мнению ученой, просто – проблема регуляторная. Соответствующее предложение уже обсуждалось в рабочем порядке с представителями Минздрава, добавила она. Тем не менее внедрение инноваций в России тормозят и другие барьеры: сложность стандартизации и контроля качества новых технологий, дефицит данных реальной практики их применения, неочевидные механизмы оценки ценности препаратов, рассказала Попова. Указала она и на длинный путь согласования применения инноваций.

Система здравоохранения участвует в протекционистской политике – и это неплохо, сказал во время конференции гендиректор Центра экспертизы и контроля качества медицинской помощи Минздрава Виталий Омельяновский. Тем не менее в идеальном мире она должна поощрять и продвигать в первую очередь то, что работает на благо пациента. Он подчеркнул, что профильное законодательство должно динамично меняться.

Доказательная медицина – главный союзник инноваций, но для персонализированной терапии – клеточных продуктов, редактирования генов, тестирования уникальных молекул на специализированных платформах «орган-на-чипе» с клетками пациента – традиционная иерархия доказательств неприменима по определению, рассказал исследователь лаборатории «Клеточные технологии и тканевая инженерия» кластера «Инженерия в науках о жизни» МГТУ им. Н. Э. Баумана Артур Актемиров. Задача ученых и врачей сегодня – не сломать систему «не навреди», а создать внутри нее особую нишу, например подкрепленную строгим протоколом мониторинга, коллегиальным решением консилиума и информированным согласием пациента.

Для жизнеспасающих персонализированных технологий можно обсуждать более гибкий доступ, если для пациента нет эффективных альтернатив, сказал «Ведомостям» представитель пресс-службы компании «Р-фарм». Такой подход должен сопровождаться строгим контролем качества производства и безопасности, наблюдением за пациентом и обязательным сбором клинических данных, подчеркнул он.

В России существует практика по ускоренному выводу препарата в практическое здравоохранение по соображениям «сострадательного использования», рассказал заместитель исполнительного директора Института биофизики будущего МФТИ Александр Мелерзанов. Она применяется на основании ст. 45 закона об обращении лекарственных средств при отсутствии зарегистрированной альтернативы для пациентов с тяжелыми, угрожающими жизни заболеваниями. Схожая практика существует и в других странах (например, во Франции и Германии. – «Ведомости»), но она не является заменой полноценных клинических исследований, сказал эксперт.

«Ведомости» направили запрос в Минздрав с просьбой рассказать о возможных планах по корректировке механизма госпитального исключения.