В ФМБА разработали прототип аналога препарата «Золгенсма»

Федеральное медико-биологическое агентство (ФМБА) разработало прототип аналога препарата для пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) «Золгенсма», заявил директор ФГБУ «Федеральный центр мозга и нейротехнологий» ФМБА России Всеволод Белоусов.

«Скажем так — у нас есть в виде прототипа, то есть у нас есть препарат, другое дело, что нужны сейчас определенные уже межведомственные договоренности относительно того, каким образом этот препарат запускать в клинические исследования. Это зависеть будет от того, как мы этот препарат позиционируем», — отметил Белоусов (цитата по ТАСС). По его словам, препарат «структурно практически биоаналог» «Золгенсмы».

«Золгенсма» считается самым дорогим препаратом в мире. Одна доза стоит более $2 млн. В России ее зарегистрировали в декабре 2021 г. До этого лечение СМА в стране проводилось при помощи лекарств «Спинраза» и «Рисдиплам». Однако их нужно было принимать в течение всей жизни. Укол «Золгенсма» же делается только один раз, в возрасте до двух лет.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) — генетическое заболевание, характеризующееся развитием прогрессирующей мышечной слабости. При СМА также наблюдаются скелетные нарушения (сколиоз, деформации грудной клетки), из-за ограничения подвижности суставов развиваются контрактуры, постепенно развивается дыхательная недостаточность.

Подписывайтесь на «Ведомости» в Telegram и будьте в курсе главных новостей экономики и бизнеса