Как в России развивают технологии генной терапии
В разработке находятся препараты для лечения синдрома Ашера, хронического гепатита B и миодистрофии ДюшеннаРоссийские биотехнологические компании и научные центры создают отечественные решения в области генной терапии. О том, на каком этапе находятся эти разработки, «Ведомостям» рассказали представители Медико-генетического научного центра (МГНЦ) им. академика Н. П. Бочкова, Пироговского и Сеченовского университетов. Для несовершеннолетних пациентов «Круг добра» закупает зарубежные препараты, а взрослые не могут получить такое лечение бесплатно.
Разработка генной терапии для некоторых заболеваний считается приоритетной задачей, рассказала «Ведомости. Здоровью» заведующая лабораторией геномного редактирования МГНЦ им. академика Н. П. Бочкова Светлана Смирнихина. К ним относятся наиболее распространенные орфанные патологии: муковисцидоз, миодистрофия Дюшенна, бета-талассемия. По ее словам, выпуск препаратов для лечения этих болезней принесет пользу системе здравоохранения. В стране снизятся смертность и инвалидизация, сократится потребность пациентов в постоянной симптоматической терапии.