В России появился самый дорогой в мире препарат для лечения СМА

В России официально появился самый дорогой в мире препарат «Золгенсма» для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), сообщил оператор системы маркировки «Честный знак» — Центр развития перспективных технологий. (ЦРПТ).

«Золгенсма» выпускается швейцарской компанией Novartis. Это одно из трех существующих в мире лекарств, которые применяют при СМА. Для лечения ребенка достаточно одного укола, но стоимость дозы превышает $2 млн. Минздрав зарегистрировал препарат в России в конце прошлого года, напомнили в ЦРПТ.

Первые упаковки «Золгенсма» получили маркировку и поступили в гражданский оборот. Это следует из данных системы «Честный знак». Три упаковки препарата уже использовали столичная Морозовская детская больница и Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей, сообщил оператор (цитата по «РИА Новости»).

Спинальная мышечная атрофия (СМА) — генетическое заболевание, характеризующееся развитием прогрессирующей мышечной слабости. СМА также характеризуется скелетными нарушениями (сколиозом, деформациями грудной клетки), из-за ограничения подвижности суставов развиваются контрактуры, постепенно развивается дыхательная недостаточность. Интеллект при СМА остается полностью сохранным и развивается так же, как у здоровых людей.

СМА считается неизлечимой болезнью — пациенты принимают только поддерживающие препараты. Помимо «Золгенсмы» для лечения используются еще два препарата — «Спинраза» и «Рисдиплам». В конце июня российская компания Biocad подала заявку в Минздрав на клинические испытания первого российского лекарства ANB-4. Разработка препарата началась в 2018 г., первые эксперименты по оценке эффективности препарата на животных проходили в 2019 г. 

Рассылки «Ведомостей» — получайте главные деловые новости на почту

Я хочу подписаться